爵士制药公司（纳斯达克股票代码：JAZZ）文牍好意思国食物药品惩处局(FDA) 加快批准 Ziihera ® (zanidatamab-hrii) 50mg/mL 打针液用于静脉打针，用于调养经 FDA 批准的检测检测出无法切除或调感性 HER2 阳性 (IHC 3+) 胆说念癌 (BTC) 的成东说念主患者。
Ziihera得到 加快批准，其客不雅缓解率 (ORR) 为 52%，独处中央审查 (ICR) 细方针中位缓解合手续时候 (DOR) 为 14.9 个月。该得当症的络续批准可能取决于说明性磨砺中对临床益处的考据和刻画。咫尺 正在进行的 3 期 HERIZON-BTC-302 说明性磨砺旨在评估 zanidatamab 蚁合标准疗法与单独使用标准疗法手脚 HER2 阳性 BTC 患者一线调养的后果。
Jazz Pharmaceuticals 施行副总裁、大众研发诈欺兼首席医疗官 Rob Iannone 医学博士、MSCE 示意：“BTC 是一种烧毁性疾病，预后不良，调感性 5 年生计率低于 5%。弗成切除或调感性 HER2 阳性 BTC 患者存在多量未餍足需求，调养采选有限，获批的疗法也很少。” “ Ziihera此前已得到 FDA 的冲破性疗法认定，这次获批是一项伏击推崇，为 BTC 患者提供了首个亦然独逐一个双重 HER2 靶向双特异性抗体和无化疗调养。咱们期待激动 zanidatamab 在 BTC 和其他 HER2 抒发实体瘤中的揣度，标的是改善更多被会诊患有这些难以调养的 HER2 阳性癌症的东说念主的调养遏抑。”
FDA 批准Ziihera是基于 HERIZON-BTC-01 磨砺的有劲数据，该磨砺包括对 zanidatamab 手脚单药调养先前给与过调养的 HER2 阳性（由罗氏会诊的 PATHWAY ®抗 HER-2/neu (4B5) 兔单克隆原发抗体作陪会诊细目）BTC 的评估，况且是迄今为止特意针对该患者群体的最大限度的2b期临床磨砺。该磨砺通过独处中央审查 (ICR) 齐全了其主要止境说明的客不雅缓解率 (cORR)，遏抑在2023 年好意思国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布，发表在《柳叶刀肿瘤学》上， 并被纳入 2023 年 ASCO ®最好想象。2024年 ASCO 年 会上陈诉了更长久的随访数据，知道 DOR 较之前陈诉的有所改善。
挂念斯隆凯特琳癌症中心胃肠肿瘤和早期药物缔造作事副主治医师 James Harding 博士示意：“手脚又名费力于于激动胆说念癌和肝癌患者调养的临床揣度员和肿瘤内科大夫，我亲自体验了这些疾病患者对灵验疗法的众多未餍足需求。Zanidatamab 已讲授具有抗肿瘤活性，当今已成为 HER2 阳性胆说念癌患者的新采选。我期待络续奏效地为胆说念癌患者缔造药物。”
胆管癌基金会首席施行官兼首创东说念主Stacie Lindsey示意：“调感性胆说念癌 (BTC) 给患者带来了千里重的职责，影响了他们的生活质料、情谊和神气健康以及家东说念主的生活质料。Ziihera的获批提供了一种有但愿的调养采选。它为患者过火亲东说念主提供了更多相处时候的可能性，并提升了生活质料，这对通盘 BTC 社区来说齐是无价的。”
在 HERIZON-BTC-01 第 1 组中，62 名 HER2 阳性（中央评估为 IHC 3+）BTC 患者评估了 Ziihera 的疗效，主要疗效遏抑标的为 ORR 和 DOR，由 ICR 凭据 RECIST（实体肿瘤疗效评价标准）v1.1 细目。揣度标明， ORR 为 52% [95% 置信区间 (CI)：39, 65)]，凭据ICR， Kaplan Meier (KM) 预计的中位 DOR 为 14.9 个月 [95% CI：7.4-无法预计] 。
胚胎-胎儿毒性黑框教学：孕珠本事斗殴Ziihera可能会对胚胎-胎儿形成伤害。奉告患者风险并需要经受灵验的避孕要领。
HERIZON-BTC-01 磨砺中，80 名患者讲授了Ziihera的安全性。53% 给与Ziihera调养的患者出现了严重不良响应。给与Ziihera调养的患者中最常见的不良响应(≥ 20%) 是泻肚、输液关连响应、腹痛和疲惫。> 2% 的患者出现的严重不良响应包括胆说念落魄 (15%)、胆说念感染 (8%)、脓毒症 (8%)、肺炎 (5%)、泻肚 (3.8%)、胃梗阻 (3.8%) 和疲惫 (2.5%)。又名给与Ziihera调养的患者出现了致命的肝功能枯竭不良响应。2.5% 给与 Ziihera 调养的患者因不良响应长久停药。
考据性、大众性、随即性 3 期磨砺 HERIZON-BTC-302 ( NCT06282575 ) 正在进行中，该磨砺正在评估zanidatamab与标准调养蚁合调养与单独使用标准调养在 HER2 阳性 BTC 患者一线调养中的疗效。Ziihera 的络续获批可能取决于这次考据性磨砺中临床益处的考据和刻画。
Zanidatamab 还在针对其他多种肿瘤类型进行揣度，包括针对胃食管腺癌 (GEA) 和调感性乳腺癌 (mBC) 的 3 期磨砺。HERIZON-GEA-01 磨砺评估了 zanidatamab 蚁合化疗（蚁合或不蚁合替雷利珠单抗）手脚晚期/调感性 HER2 阳性 GEA 患者一线调养的后劲。EmpowHER-303 磨砺正在评估 zanidatamab 蚁合大夫采选的化疗调养 HER2 阳性 mBC 的后劲，适用于之前给与曲妥珠单抗调养后病情出现推崇或无法耐受该调养的患者。
对于2b期HERIZON-BTC-01 磨砺
2b期HERIZON-BTC-01 磨砺是一项盛开标签的大众 2b 期揣度，将 87 名 HER2 扩增、局部晚期弗成切除或调感性 BTC（胆囊癌、肝内/肝外胆管癌）患者纳入 2 个队伍，其中包括 62 名 HER2 IHC 3+ BTC 患者。该磨砺评估了 zanidatamab（20 mg/kg IV，每 2 周一次）对给与过含吉西他滨调养的患者的后果。之前给与过 HER2 靶向调养的患者被扼杀在磨砺以外。扫数患者均需通过中央实验室通过组织样本说明 HER2 状况。凭据肿瘤 IHC 状况，将患者 (n=87) 分为两组：第 1 组 (n=80) 包括 IHC 2+/3+（HER2 扩增）患者，第 2 组 (n=7) 包括 IHC 0/1+ 患者。每 8 周凭据 RECIST v1.1 评估一次肿瘤。第 1 组的主要止境是独处中央审查 (ICR) 的 ORR，次要止境包括其他疗效和安全性遏抑。
参考开首：‘Jazz Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of Ziihera® (zanidatamab-hrii) for the Treatment of Adults with Previously Treated, Unresectable or Metastatic HER2-positive (IHC 3+) Biliary Tract Cancer (BTC). News provided by Jazz Pharmaceuticals plc.Accessed November 20, 2024.’
注：本文旨在先容医药健康揣度，不作任何用药依据，具体用药携带尊龙凯时人生就是博，请磋议主治医师。
肿瘤阳性胆说念癌2b期患者发布于：中国香港声明：该文不雅点仅代表作家本东说念主，搜狐号系信息发布平台，搜狐仅提供信息存储空间作事。